Медицина будущего: генетические технологии создают новый уклад в медицине

В последнее время произошел качественный рывок с точки зрения внедрения современных генетических технологий в медицину и другие области, связанные со здравоохранением. Благодаря этому сейчас в медицине формируется совершенно новый уклад, делающий как медицинскую науку, так и прикладную медицину совершенно новым явлением, которое имеет мало общего с той медициной, чьими услугами мы пользуемся сегодня.

Медицина будущего, фундамент которой закладывается в эти годы благодаря проникновению генетических, а также информационных технологий, может привести к значительному увеличению продолжительности жизни и ее качества. Более того, именно эти технологии будут драйвером развития экономики в ближайшие десятилетия. Страны, которые смогут быстро внедрить биотехнологии, генетические технологии в медицину и родственные ей отрасли, существенно увеличат разрыв в экономике по сравнению с теми странами, которые этого сделать не смогут.

Лекция в химико-биологическом кластере Университета ИТМО
Лекция в химико-биологическом кластере Университета ИТМО

Как развиваются биотехнологии сегодня

В первую очередь, современное развитие биотехнологий и генетических технологий связано с биотехнологическими лекарственными препаратами. Это та область, в которой российские компании достигли наибольших успехов. К сожалению, в обществе до сих пор бытует мнение, что российские фармкомпании в основном занимаются производством морально устаревших дженериков. Но это не так.

В последние десять лет появилось несколько российских компаний, которые смогли привнести в страну совершенно новые технологии и наладили выпуск дорогостоящих высокотехнологичных лекарственных препаратов, прежде никогда не производившихся в этой части света. Это, например, препараты на основе моноклональных антител, на которых специализируется наша компания. В частности, мы уже вывели или выводим на рынок пять таких лекарственных препаратов, все они входят в десятку наиболее продаваемых в мире.

Кроме того, в Петербурге работает компания «Герофарм», которая наладила производство инсулина для лечения диабета первого типа, а также другие крупные компании, которые формируют новую российскую фарму. Все они вложили большие средства в трансфер технологий, в создание больших научно-исследовательских коллективов и заботятся о своей репутации и тех лекарственных препаратах, которые они разрабатывают.

Источник: vistanews.ru
Источник: vistanews.ru

Например, можно отследить эффект, который произвело появление на рынке бевацизумаба — препарата на основе моноклонального антитела. Он применяется для лечения метастатических злокачественных новообразований (на продвинутых стадиях рака легких, рака шейки матки и др.). Этот препарат помогает продлить жизнь пациентам в ряде случаев на несколько лет, когда другие препараты уже бессильны. До 2015 года и появления на рынке бевацизумаба такие лекарства из-за их высокой стоимости получали, к сожалению, только около 10% пациентов. Благодаря появлению российского препарата стоимость курса лечения упала практически в четыре раза, а количество пациентов, которые стали получать этот лекарственный препарат, выросло более чем вдвое.

Помимо этого, государство получило возможность экономить на покупке препарата более 2 млрд рублей в год и направлять эти средства на покупку других жизненно важных лекарств. Я считаю, что это один из лучших примеров того, как появление российских высокотехнологичных препаратов позволяет экономике страны развиваться, а больным получать более качественное и доступное лечение.

Перспективы развития прикладных биотехнологий

Российская фарма уже освоила все простые ниши, связанные с разработкой воспроизведенных биологических препаратов. То есть она фактически уже повторила то, что было сделано за рубежом 10-15 лет назад. Теперь российские компании занимаются разработкой инновационных лекарственных препаратов.

Но помимо биотехнологических лекарственных препаратов, что еще так важно в современной медицине? 

Медицина будущего. Источник: 4td.fm
Медицина будущего. Источник: 4td.fm

Генная диагностика

Удешевление стоимости секвенирования генома, которое произошло в последнее время, привело к тому, что сейчас стало возможным получать комплексные данные о геноме человека (прежде всего о метаболоме, протеоме) за достаточно разумные деньги. Это позволяет специалистам определить, какие лекарственные препараты помогут конкретному пациенту с минимальными побочными эффектами.

Такие данные помогают найти конкретные мутации в опухолевых клетках, это обуславливает эффективность таргетных препаратов. Также здесь очень важно упомянуть об изучении антигенов опухолей, что позволяет создать персонализированные вакцины, то есть фактически защитить человека от развившегося опухолевого заболевания, подключая иммунную систему.

Все идет к тому, что именно генетическая информация станет основным фактором при выборе врачом лечения для конкретного пациента уже в ближайшем будущем.

Роман Иванов
Роман Иванов

Генная терапия

Еще пять-десять лет назад генная терапия казалась чем-то из области фантастики, но сегодня на рынке уже есть несколько подобных препаратов. Это и препараты на основе вирусных векторов для лечения наследственных заболеваний, и генетически модифицированные клетки иммунной системы, которые позволяют развить у пациента иммунный ответ против опухоли и уничтожить опухолевые клетки, резистентные к любому проводимому лечению.

К сожалению, Россия пока здесь является аутсайдером, практически все исследования проводятся сейчас либо в США, либо в Китае. Но наша компания включилась в эту гонку в последние два года, и сейчас у нас ведется около десяти проектов в области генной терапии. Все они находятся на разной стадии разработки. Это проекты, направленные на лечение тяжелых наследственных заболеваний, связанных со свертыванием крови (гемофилия А, гемофилия B), тяжелых неврологических врожденных заболеваний (например, спинальная мышечная атрофия).

Надо понимать, что это те болезни, которые вызваны поломкой конкретного гена. В этом смысле метод генной терапии заключается в том, что, вводя пациенту генетически модифицированный вирус, вы инфицируете те или иные виды клеток, доставляете в них работающую копию гена и фактически компенсируете тот генетический дефект, который присутствовал у пациента с рождения и вызывал неизлечимое заболевание.

Источник: mhealthrussian.wordpress.com
Источник: mhealthrussian.wordpress.com

По этому направлению у нас уже создан хороший задел: мы создали четыре типа различных вирусов, которые направленно заражают либо только печень. либо только нервные или мышечные клетки. То есть фактически мы можем, введя пациенту в кровь определенный тип вируса, обеспечить заражение строго целевых клеток с минимальной опасностью для пациента и с минимальными побочными эффектами. Мы работаем над тем, чтобы сделать производство геннотерапевтических препаратов максимально эффективными и надеемся через год выйти на этап клинических исследований.

Иммунотерапия онкологических заболеваний

Наверняка вы слышали о том, что Нобелевская премия в области физиологии и медицины в этом году была присуждена двум ученым за открытие, которое сделало возможным разработку первых иммунно-онкологических препаратов. Речь идет об антигенах PD-1 и CTLA-4.

Дело в том, что опухоль так же, как вирус или бактерия, чужеродна для организма больного, это генетически измененные клетки, которые в принципе должны уничтожаться иммунной системой. У большинства людей спонтанно возникающие опухоли находятся и уничтожаются иммунной системой. Лишь у не очень большого числа людей опухоль в результате дополнительных мутаций приобретает защиту от иммунной системы, фактически становясь невидимой для Т-лимфоцитов. Это позволяет опухоли развиваться и в конце концов убивать человека.

Но антитела против этих двух антигенов фактически снимают эту маскировку, делая опухоль снова видимой для иммунной системы организма, после чего она приступает к уничтожению опухоли и берет заболевание под контроль. В сентябре мы завершили клинические исследования нашего препарата, который действует по этому механизму.

Антиген PD-1. Источник: slipups.ru
Антиген PD-1. Источник: slipups.ru

По результатам наших исследований мы получили результат, согласно которому у 61% больных в результате действия иммунно-терапевтического препарата удалось установить контроль над заболеванием, а у 30% количество опухолевых очагов резко сократилось через шесть месяцев после лечения.

Но, к сожалению, помимо этих механизмов, у опухоли есть еще масса лазеек, как избежать контроля иммунной системы. Поэтому в нашей компании разрабатывают целый комплекс дополнительных препаратов, которые действуют на различные звенья иммунного ответа.

Моделирование заболеваний

Наука дает огромное количество возможностей воздействия на болезнь. В иммунной онкологии то количество способов лечения, возможных мишеней, которые были открыты в последние годы, и то количество молекул, которое компания может вывести в клинические исследования, таково, что никаких пациентов и средств не хватит, чтобы протестировать все возможные варианты и найти оптимальный способ лечения.

Поэтому сегодня все большее значение приобретает in silico, in vivo, in vitro моделирование заболеваний человека. Цель такой работы — найти те необходимые комбинации, которые окажут наибольший эффект.

В этом случае специалисты не тестируют все на человеке, обрекая пациентов с тяжелыми заболеваниями на участие в исследованиях с неоптимальными схемами лечения и комбинациями препарата. Они могут подобрать оптимальный вариант терапии на лабораторных животных или in silico (компьютерное моделирование эксперимента — прим.ред.), а после проверить его у больных с максимальными шансами на успех. В это направление сегодня вкладываются очень большие средства. И именно здесь необходимы талантливые специалисты.

Лекция в химико-биологическом кластере Университета ИТМО
Лекция в химико-биологическом кластере Университета ИТМО

Перспективы для тех, кто только начинает развитие в сфере биотехнологий

Разработка сложных препаратов требует большого количества талантливых сотрудников. Например, в нашей компании на сегодняшний день работает более 600 специалистов, которые так или иначе вовлечены в разработку лекарственных препаратов. Более 300 из них — это те, кто непосредственно работает в лабораториях. Спектр работы, которую мы проводим, включает в себя весь жизненный цикл разработки лекарственных препаратов — от молекулярной генетики и клеточной биологии до доклинических и клинических исследований. Мы сотрудничаем с большим количеством крупнейших вузов и институтов и стараемся привлекать лучших сотрудников к работе в наших лабораториях. Более 20 подразделений нашей компании нуждаются в научных сотрудниках.

На мой взгляд, основная задача как магистранта, так и аспиранта — максимально погрузиться в свою предметную область. Ведь именно в годы обучения происходит формирование кругозора будущего научного сотрудника, его способность к анализу и синтезу информации, способность работать в команде. А это фактически именно то, что нужно нам как будущему работодателю, если выпускник заинтересован в работе в нашей компании.