Иммунная тромбоцитопения (ИТП) — редкая болезнь, при которой иммунная система по ошибке атакует и уничтожает тромбоциты, то есть клетки крови, которые помогают останавливать кровотечение. У человека с ИТП может часто идти кровь из носа, дольше заживают синяки, возможны кровоизлияния в кожу и слизистые. Кроме физического дискомфорта, болезнь влияет и на повседневную жизнь: пациенты сталкиваются с тревожностью, ограничениями в активности и сложностями с лечением.

ИТП может развиваться в любом возрасте, но чаще встречается у женщин и пожилых людей. В среднем каждый год на 100 тысяч взрослых заболевают от 3 до 6 человек. У детей болезнь встречается реже. В России показатели примерно такие же, как и в других странах. У многих взрослых заболевание переходит в хроническую форму, и требует длительного наблюдения и терапии.

Несмотря на то, что случаев ИТП немного, заболевание хорошо изучено, и современные препараты позволяют пациентам жить полноценно. Один из таких препаратов — энплейт (также известный как ромиплостим или синтезированный белок AMG531) — входит в рекомендации по лечению Минздрава РФ и перечень жизненно необходимых лекарств в России.

Однако оригинальный препарат энплейт считается дорогостоящим. Особенно его стоимость критична для стран с ограниченными ресурсами или в случаях, когда пациенты нуждаются в постоянной терапии. Поэтому фармацевтические компании разрабатывают биосимиляры — аналоги оригинальных биопрепаратов, которые имеют ту же эффективность и безопасность, но стоят значительно дешевле.

Так, российская фармкомпания «ГЕРОФАРМ» синтезировала новый биосимиляр ромиплостима — белок GP40141. Недавно группа ученых, в числе которых есть исследователи Public Health Sciences из Университета ИТМО, представила результаты третьей, завершающей фазы испытаний препарата. В исследовании участвовало 136 пациентов из 16 медицинских центров России. Участников разделили на две группы: одна из них получала биосимиляр GP40141, а другая — оригинальный препарат энплейт. Основной целью исследования было оценить, насколько новый препарат эффективен и помогает ли он достичь нормальной концентрации тромбоцитов в крови.

После десятой недели терапии положительный ответ (то есть необходимый уровень тромбоцитов) наблюдался у 78% пациентов в группе биосимиляра и у 85% — в группе оригинального препарата. Кроме того, в эксперименте не выявили значимых различий по другим ключевым показателям эффективности, включая стабильность и продолжительность действия лекарства. Новый препарат также оказался безопасным, частота сторонних эффектов была такой же, как у оригинального препарата, при этом все побочные реакции были легкими.

Ученые отмечают, что в исследовании удалось подтвердить и низкую иммуногенность препарата: нейтрализующие белок антитела выработались лишь у нескольких пациентов, и даже в этих случаях не повлияли на общую эффективность терапии.

«Клиническое исследование — сложный и трудоемкий процесс, в котором участвует большая команда: как внутри компании, проводящей исследование, так и вне ее. Данное исследование интересно тем, что в нем участвовали пациенты, уже находящиеся на терапии энплейтом, и внутри исследования их переводили на терапию биоаналогом. Применение необычной методологии позволило получить не только данные об эффективности биоаналога, но и данные о безопасности перехода с оригинального лекарственного препарата на биоаналог. Переход на биоаналог не внес изменений в эффективность и безопасность проводимой терапии», — объясняет Екатерина Проценко, магистрантка Public Health Sciences в ИТМО, медицинский научный советник R&D в «Герофарм».

Также исследователям удалось внести два важных нововведения. «Во-первых, мы использовали in silico симуляцию для обоснования конечной точки и расчета выборки — это позволило оптимизировать дизайн исследования, сократить его длительность и сделать его экономичнее. Во-вторых, мы впервые включили в исследование пациентов, ранее получавших другой ТПО-агонист — элтромбопаг, — и показали, что даже при слабом ответе на предшествующую терапию возможен хороший ответ на смену препарата. Это открывает новые возможности для терапии сложных пациентов», — говорит Владислав Ковалик, выпускник магистратуры Public Health Sciences.

Исследование оценки безопасности продленного применения препарата было окончено в январе 2025 года. Новый биосимиляр уже получил регистрационное удостоверение, и пациенты смогут бесплатно получить лекарство по госпрограмме. Компания «ГЕРОФАРМ» продолжит изучение препарата в рамках расширенного исследования безопасности, чтобы накопить данные о долгосрочных эффектах нового биосимиляра ромиплостима.

«„ГЕРОФАРМ“ поддерживает культуру открытости научных данных, публикуя результаты клинических исследований своих препаратов. Такой подход позволяет обеспечить прозрачность и достоверность информации об эффективности и безопасности лекарственных средств, что особенно важно для медицинского сообщества и пациентов», — отмечает Роман Драй, директор научно-исследовательского центра «ГЕРОФАРМ».